[헤럴드경제=함영훈 기자] ‘임상 오염’이라는 우여곡절을 겪은 헬릭스미스(대표 김선영)가 8일 오전 서울 여의도 NH투자증권 빌딩 4층 강당에서 그간의 혼선과 다른 약물의 성과에 대해 주주 및 투자자 상대 설명회를 연다.

헬릭스미스는 지난 9월 23일 발표한 DPN 3-1 임상의 예상치 못한 약동력학 데이터를 심층 분석 중인데, 이런 혼선에도 불구하고 3-1B 임상결과가 어떤 성과로 나타났는지에 대해 설명하고 다시 한번 후속 임상에 대한 계획도 발표할 예정이다.

헬릭스미스는 미국에서 실시한 통증성 당뇨병성 신경병증 (Painful DPN) 확대 임상3상(3-1B)에서 장기 안전성과 유효성 지표, 모두를 달성하는데 성공했다고 7일 밝혔다. 통증성 DPN에 대해 주평가와 부평가 지표인 12개월 안전성과 유효성을 모두 입증했다는 주장이다. 이번 ‘성공’ 주장은 임상오염 논란이 있었던 것과는 다른 것이다.

이번 임상 3상(3-1B)은 FDA로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립된 임상으로, 최종 보고서도 별개로 작성해야 한다. 지난 임상3상(3-1)은 ‘NCT 02427464’이고, 이번 3-1B는 ‘NCT 04055090’이다.

다음은 헬릭스미스 측이 주장하는 ‘NCT 04055090’에 대한 DPN 3-1B 임상 분석 결과.

▶안전성: 지난 번 DPN 3-1 임상과 마찬가지로 뛰어난 안전성을 보였다. 예를 들어 VM202와 플라시보군 간 이상반응(AE)의 빈도와 정도에 차이가 없었고, 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다. 오히려 한번이라도 AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 플라시보군 25.0%로서 위약군 보다 낮았다.

▶유효성 (통증 감소 효과): ITT 집단 (N=101)에서 6, 9, 12 개월에서의 VM202의 통증감소 효과는 플라시보에 대비하여 p 값이 각각 0.010, 0.044, 0.046으로서 통계적 유의미성이 높았다. 플라시보 대비 VM202의 통증감소 수치 즉 델타값은 6, 9, 12개월에서 각각 -1.1, -0.9, -0.9이었다.

▶DPN 약물인 가바펜틴(뉴런틴)과 프리가발린(리리카)을 복용하지 않는 집단에서의 통증감소 효과: 약물 미복용자 그룹(N=53)에서는 VM202의 통증감소 효과가 높았다. 즉 6, 9, 12개월에서 플라시보 대비 델타값이 각각 -1.3, -1.2, -1.5로서 매우 높았고, p 값은 각각 0.031, 0.050, 0.016으로서 통계적 유의미성 역시 높았다. 특히 이 집단은 N=53이라는 작은 숫자에도 불구하고, 6, 9, 12개월 모두에서 이런 결과를 보여주었다.

▶재생의약 잠재력: 이번 임상의 follow up 종료 시점은 첫 주사 (Day 0) 후 12개월(365일)인데 이는, VM202를 마지막으로 투여한 Day 104로부터 무려 261일(8.7개월)이 지난 시점이다. VM202 자체는 약물 투여 후 3일이 지나면 99.9999% 이상이 없어지고, 유전자발현 기간도 고작 2주이다. 즉 약물(VM202)이 완전히 없어지고 단백질 발현도 전혀 없는 상황에서 VM202의 효과가 8개월 이상 지속되었다는 것이다. 이은 VM202가 손상된 신경을 재생하여 통증성 신경병증(neuropathic pain)을 근본적으로 치료할 수 있다는 것을 보여주는 것이라고 회사측은 주장했다.

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