종근당 서울 충정로 본사 모습[종근당 제공]

[헤럴드경제=손인규 기자]종근당(대표 김영주)은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다고 23일 밝혔다.

이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 ‘CA102’에 대한 글로벌 권리를 확보하고 표재성 방광암을 첫 번째 타깃으로 독점 연구개발 및 상업화를 진행할 계획이다.

CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현이 많은 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. shRNA는 큐리진의 플랫폼 기술이 적용, 세포 내 신호전달을 통해 암세포 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 동시에 표적하도록 제작됐다.

이 약물은 종양을 특이적으로 인지하고 작용하도록 해 안전성을 높이는 동시에 암세포의 성장과 전이에 관련된 두 유전자를 이중표적함으로써 항암 효과를 강화할 신약으로 주목받고 있다.

이 약물이 타깃으로 하는 방광암은 주로 화학요법을 적용하고 있는데 최근 면역 및 표적항암제가 치료요법으로 제시되고 있다. 하지만 내성 발생과 높은 재발률로 치료제 선택의 폭이 좁아 결국 방광 적출로 이어지는 미충족 수요가 높은 질환이다.

종근당 관계자는 “종근당은 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 유전자치료제 개발을 위한 전문인력과 우수한 인프라를 갖추고 있다”며 “큐리진의 독자적인 이중표적 shRNA 제작 기술로 개발한 CA102가 종근당의 항암 신약 파이프라인을 강화하는 한편 방광암 치료의 혁신적인 대안이 될 것”이라고 말했다.

큐리진 관계자는 “이번 계약으로 이중표적 RNAi 기술 기반으로 만들어진 유전자 항암치료제가 본격적인 개발 단계로 진입하게 됐다”며 “항암 신약개발에 전문 역량을 가지고 있는 종근당이 임상을 성공적으로 완료해 암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.

종근당 연구소 직원들이 신약개발 연구를 수행하는 모습[종근당 제공]

종근당은 최근 신규 모달리티를 창출하며 세상에 없던 신약(First-in-class)과 미충족 수요 의약품을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 항체-약물 접합체 기술을 도입하여 ADC 항암제 개발에 나서고 있으며, 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업과 전략적 투자 및 공동연구를 위한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 AAV vector 기술 기반으로 희귀난치성 질환을 타겟으로 하는 다수의 유전자치료제를 개발하고 있으며, 전문 역량을 융합하여 핵심 기술 플랫폼을 확보하는 데 집중하고 있다.

큐리진은 전세계적으로 가장 짧은 길이의 siRNA로 두 개의 질병 유전자를 억제할 수 있는 신개념 이중표적 RNAi 기술을 보유한 바이오 기업이다. 2016년 창업한 이래 RNA를 효율적으로 운반하는 다양한 종류의 바이러스를 개발했다. 간염바이러스 치료제, 원형 RNA 기반 기술 및 암진단 키트 개발까지 폭넓은 파이프라인을 구축하고 있다. 다양한 질병에 대한 독자적인 표적유전자 선정 알고리즘 및 RNA 라이브러리를 확보하고 있다.