최근 정부는 2035년까지 글로벌 바이오 강국으로 도약하기 위한 ‘첨단바이오 이니셔티브’를 발표하였다. 다가오는 바이오경제 시대에 첨단바이오로 제2의 반도체 신화를 쓰기 위한 경쟁력을 확보하자는 게 골자다.

첨단바이오 분야에서 세포·유전자치료제와 같은 바이오의약품 개발 역량 확보가 특히 중요하다. 세포·유전자치료제는 첨단바이오 기술이 융합된 혁신적인 치료법으로, 한 번의 투약으로 유전자의 결함을 교정하여 전통적인 치료법으로는 해결하기 어려운 희귀·난치질환을 치료할 수 있다. 환자 맞춤형 치료가 가능하고 질병의 근본 원인을 해결한다.

지난 10년간 미국 식품의약품안전처(FDA)에서 승인된 의약품을 보면 바이오의약품의 비중이 커지고 있으며, 글로벌 시장규모도 2021년 46억 7천만 달러에서 2027년 417억 7천만 달러로 연평균 44.1% 성장할 것으로 예측되고 있다.

이러한 잠재력 때문에 세포·유전자치료제 개발에서 주도권을 갖기 위한 경쟁이 치열하다. 관련 생태계가 취약한 우리나라는 어떤 전략을 취해야 할까?

우선, 공공과 민간 영역의 역할을 나누고, 상호 연계, 협력하는 전략이 필요하다. 최고 기술선진국 대비 우리나라의 기술 수준은 2022년 기준 82.5%로 격차가 크다. 다만, 아직 도입기 단계이므로 인재 육성과 기초 원천 연구 역량을 확보한다면 빠르게 추격할 수 있을 것이다.

둘째, 공공부문에서는 새로운 지식과 기술 발전의 원천이 되는 기초연구에 우선 집중할 필요가 있다. 기초연구를 통해 새로운 혁신적인 치료 표적을 발견하고 질병의 진행 과정에 대한 이해를 높일 수 있을 것이다.

셋째, 과학적 발전이 효과적인 치료법으로 이어지기 위해서는 기초연구와 임상 연구를 효율적으로 연계하는 것이 필요하다. 기초연구는 질병의 근본적인 메커니즘을 규명하여 혁신적인 치료법을 개발하기 위한 기반을 마련한다. 이를 임상 연구와 연계하면 실험실의 연구 결과와 환자치료 사이의 간극을 좁혀 치료제 개발을 가속할 수 있다.

넷째, 국가 차원에서 세포·유전자치료제의 물질분석, 안전성 및 유효성 평가, 대량생산, 품질관리를 지원해줄 수 있는 공공 인프라를 구축·제공할 필요가 있다. 이를 통해 치료 후보물질의 임상적 유용성을 조기에 평가할 수 있을 것이고, 후속 개발을 완수하는 전략적 협업과도 이어질 수 있을 것이다.

우리나라는 세포·유전자치료제 개발 경험이 많지 않으므로 국제협력이 매우 중요하다. 아울러 개발 초기 단계에서부터 규제기관의 협력을 통해 인허가를 위한 제반 기준 및 규정을 확립해 나갈 필요도 있다.

한국생명공학연구원은 국내 유일의 바이오 전문 정부출연연구기관으로서 세포·유전자치료 기술개발의 거점 역할을 하고 있다. 영국 케임브리지대학교 밀너연구소와의 국제협력을 포함하여 국내외 연구소, 대학, 기업 및 병원들과의 개방형 R&D 협력을 진행하고 있고 향후 그 위상과 역할을 높이기 위해 노력하고 있다.

이상한 나라의 앨리스에 나오는 붉은 여왕의 가설처럼 우리가 고민하고 멈춰있는 사이에 경쟁자들은 앞서 달려가고 있다. 지금은 우리나라가 원천기술 개발을 통해 퍼스트 무버(First Mover)로 도약할 수 있는 가장 유리한 분야가 바로 유전자·세포치료제라는 확신을 갖고 관련 사업들을 빠르게 추진해야 할 시기이다. 지금도 시간은 계속 흘러간다.

김장성 한국생명공학연구원장